尧唐生物（YolTech Therapeutics）近日宣布，公司自主研发的体内基因编辑药物 YOLT-203 注射液 已获得 美国食品药品监督管理局（FDA）临床试验（IND）批准，将正式启动全球多中心、双盲、随机对照确证性临床研究（pivotal study），用于治疗原发性高草酸尿症1型（Primary Hyperoxaluria Type 1, PH1）。

　　该研究是全球首个进入确证性临床试验阶段的体内基因编辑药物治疗PH1疾病的临床研究，旨在评估YOLT-203单次给药在降低尿草酸水平及改善肾功能方面的安全性与有效性。

　　此前，YOLT-203已获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的罕见病药物资格（Orphan Drug Designation, ODD）和罕见儿科疾病资格（Rare Pediatric Disease Designation, RPDD），并获得欧洲药品管理局（EMA）授予的罕见病药物资格（Orphan Drug Designation, ODD）。

关于YOLT-203

　　YOLT-203是一款创新型体内基因编辑药物，采用尧唐生物自主研发的CRISPR/Cas基因编辑工具YolCas12HF，并通过自主开发的脂质纳米颗粒（LNP）系统精准递送至肝细胞，靶向编辑HAO1基因，抑制乙醇酸氧化酶（GO）表达，从源头减少草酸生成，有望实现“一次治疗、终身治愈”，为原发性高草酸尿症1型（PH1）患者提供全新的治愈希望。

关于尧唐生物

　　尧唐生物成立于2021年，致力于开发具有“一次给药、终身治愈”潜力的体内基因编辑药物。公司拥有全球顶尖的基因编辑研发团队，自主搭建高通量编辑器挖掘和进化平台，以及靶向不同组织和器官的LNP递送平台，开发出一系列具有全球自主知识产权的基因编辑器及LNP递送系统。尧唐生物已有5条管线进入临床阶段，为全球范围内进入临床阶段体内基因编辑管线最多的公司。2024年，尧唐自主研发的治疗ATTR淀粉样变性的YOLT-201成为中国首款进入注册临床的基于LNP的体内基因编辑药物，目前已经完成1/2a期临床所有患者给药。此外，尧唐生物针对高胆固醇血症、高草酸尿症等常见病和危重罕见病的管线也已经进入临床阶段，并看到了良好的安全性和有效性。